药物专利到期固然给制药企业带来了沉重的压力，但并不意味着其没有许多能长期持续增长的产品。FirstWord Pharma最近公布了一份榜单，其中列出了50个在过去四个季度(2013年...

　　药品效率低下的根源在哪里?我认为，主要是人和制度两个方面的原因。人的问题至少有三个方面制约了药品审评效率：一是药品注册审评部门负责人更迭频繁。自从郑筱萸、曹文庄(原国家药监局注册司司长)之后，药品注册审评部门(包括国家药监局的药品化妆品注册司、国家药品审评中心等)都成为部门。为了防范这些部门负责人重滔郑、曹覆辙，可谓煞费心机，其中定期、不定期的轮岗换将被作为防范的重要举措。然而，药品注册审评工作是一项专业性、政策性很强的工作，并不能将其视为一个例行公事的行政审批，而是严谨的科学审评。药品注册审评部门的...

　　文章中，研究者通过研究首次发现，利用“基因魔剪”CRISPR/Cas9能够完全关闭HIV-1的复制，并且消除动物机体受感染细胞中的病毒。本文研究基于研究人员2016年的一项概念验证研究，此前研究人员利用转基因的大鼠和小鼠模型进行研究，研究者将HIV-1的DNA掺入到了动物模型机体每个组织的基因组中；结果发现，这种策略能够去除实验动物机体中大部分组织基因组中的HIV-1靶向片段。...

　　然而，近期发表于医学期刊《柳叶刀》（Lancet）上的研究显示，阿司匹林在老年人群中大幅升高了上消化道出血风险。该研究为期10年，由大学领衔开展，结果显示，与先前所认为的不同，日常服用阿司匹林作为一种血液稀释剂用于75岁以上老年人群与显着升高的重大和潜在致命性胃部出血风险相关。...

“DEL MAR试验第1和第2阶段的积极结果继续确认了Luminate的安全性和疗效，以及在DME患者中达12周的持久效果，”Allegro Ophthalmics总裁及首席医学官Vicken Karageozian博士说：“更重要的是，在DEL MAR试验中有60%的接受治疗的患者都长期使用抗VEGF治疗。这说明Luminate以其独特的作用机制可以成功治疗更多的患者，包括那些对抗VEGF治疗没有反应的人。”“这些研究结果非常有希望，”南大学Keck医学院眼科临床教授兼Allegro科学顾问委员会的Da...

来自Aberdeen大学 Rowett研究所的研究者与来自剑桥大学以及密歇根大学的同事们合作发现了一种名为"Lorcaserin"的药物能够作用于大脑，进而促进神经元调节血糖水平，最终缓解II型糖尿病患者的症状的严重程度。...

　　近日在京发布的2016年《中美知识产权学者对话纪要》(以下简称《对话纪要》)提出了上述观点。中美知识产权学者对话由中国人民大学知识产权学院和美国全国商会联合举办，已经连续举办四年。对话每年两次邀请中美两国知识产权领域的权威专家就中美知识产权领域的热点问题进行探讨，形成书面会议纪要呈报相关部委，对促进中国和全球知识产权做出了贡献。...

　　在美国和欧盟，Cerdelga分别于2014年8月和2015年1月获美国食品和药物管理局（FDA）及欧盟委员会（EC）批准，用作特定1型戈谢病患者的一线口服疗法。Cerdelga不适用于经基因检测（CYP2D6）对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。...

　　据《华尔街日报》13日报道，美国一家联邦法院判决辉瑞旗下西乐葆的专利无效，这令市场颇为意外，因为早在1年前，美国专利和商标办公室才为西乐葆重新颁发了专利，允许该药专利期从2014年5月30日延长至2015年12月2日。...

　　新一代测序技术在差不多10年以前引进，真的使我们观察肿瘤基因的能力发生了性变化。我们发现，每种肿瘤都有不同的基因异常。...

此次临床研究中，Galapagos主要测试了aka GLPG0634在治疗风湿性关节炎患者中的ACR20 指标。经过12周的治疗，有80%的患者关节炎症状改善了20%以上，而这一现象在多个药物剂量组中都被观察到。这一数据也击败了其对照组药物methotrexate的治疗效果。此外，aka GLPG0634还完成了ACR50的次要实验目标。研究中还发现相当一部分患者在接受治疗的一周后就出现了病情改善的现象。此外，一些研究也表明filgotinib对其他的自身炎症疾病如克劳恩氏病也有良好的治疗作用。...

　　研究人员发现通过药物改变大脑前额皮质的神经化学平衡会导致参与者更加愿意参与亲社会行为，比如资源的平均分配。未来研究可能对大脑中多巴胺调节机制与症等心理疾病之间的关系有一个更加深入的了解，并为开发诊断心理疾病的工具和治疗紊乱的方法开辟一条新的道。...

罗氏(Roche)4月7日宣布，耗资4.5亿美元收购IQuum公司。IQuum位于美国州，专注于开发护理现场(point-of-care，POC)产品，用于诊断市场。根据协议条款，罗氏将支付IQuum股东2.75亿前期付款，以及1.75亿美元的产品相关里程碑或然付款。该笔交易一旦完成，IQuum将被整合入罗氏诊断(Roche Molecular Diagnostics)。此次收购，将使罗氏快速进入诊断的护理现场(POC)细分市场。...

去年，美国马里巴尔的摩市约翰斯•霍普金斯儿童中心病毒学家Deborah Persaud称一名出生携带HIV病毒的女婴功能性治愈，人们亲切地将她称为“密西西比女童”，然而，最近医护人员发现，“密西西比女童”在停止抗逆病毒药物治疗后，血浆中重新出现HIV病毒。学术《自然》和《科学》纷纷报道此事，该事件同样使得预定于7月20日在召开的“2014年国际艾滋病大会”蒙上了阴影。...

　　虽然在各项Ⅲ期试验中，鲜少发现DAAs全口服方案治疗失败，但是随着DAAs应用的增加，约10%的患者使用DAAs治疗后无法获得SVR，这让DAAs耐药问题逐渐受到关注。考虑到绝大多数治疗失败为复发而非病毒学突破，预存耐药，即治疗前就存在的耐药相关性突变(RAVs)，似乎比治疗中的病毒突变起到更为重要的作用，在DAAs的选择压力下，之前占主导优势的高复制能力野生株被杀灭，但治疗前处于低复制水平含有RAVs的突变株继续以较低的复制水平存活于治疗期间，而停药后这些突变株最终将导致复发。在庆幸DAAs出现的同...

　　目前，尽管辉瑞一直在努力加强研发管线，但似乎在每一个领域都比竞争对手晚了一步。在PCSK9剂领域，业界预测，赛诺菲和合作伙伴Regeneron合作开发的alirocumab很可能成为撬开市场的首个PCSK9剂，其次是安进的evolocumab，最后才是辉瑞的bococizumab。而在肿瘤免疫学领域，辉瑞更是远远落后于其他竞争对手，包括默沙东、百时美施贵宝、罗氏、阿斯利康。辉瑞近日接连与默克和比利时iTeos签署合作，开始重金打造自己的免疫肿瘤领域资产。(相关阅读：一个月，两笔重大交易!辉瑞重金打造自...

哈佛大学附属丹娜法伯癌症研究院Eric P. Winer博士称，HER2阳性转移性乳腺癌患者中，约有50%的患者会出现脑部转移，这些脑转移将会降低患者的生活质量以及时间。...

数据显示，横跨全部剂量组，2种实验性缓释配方linaclotide对IBS-C患者的腹痛均表现出缓解，并且这一疗效于该药对肠道功能的作用，包括改善完全自发排便和大便性状。具体而言：（1）与安慰剂相比，实验性缓释配方-1（DR-1）linaclotide对有IBS-C患者的腹痛、完全自发排便、大便性状表现出剂量依赖的改善作用；此外，与290微克即释配方（IR）linaclotide相比，缓释配方1（DR-1）linaclotide 300微克剂量对腹痛和大便性状表现出更大的改善。（2）与安慰剂相比，实验性缓...

经过2年治疗后，每月2mg Eylea治疗组BCVA相对基线mg Eylea治疗组(完成最初5个月每月2mg注射后)BCVA相对基线，与光凝组相比)，激光光凝组BCVA相对基线个Eylea治疗组相比)。此外，每2个月2mg Eylea治疗组有31.1%的患者BCVA相对基线个字母，激光光凝组取得相似视力改善的患者比例仅为12.1%(p<0.0001)。...

　　若今后给具有一年以上心脏病史的患者开具Brilinta处方，则处方量会是原有适应症的两倍之多，这将会极大地促进Brilinta的销量，预计将会给阿斯利康带来每年35亿美元的销售额。...

　　该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，入组了220例中度至重度活动性克罗恩病（CD）患者，期中高达96%的患者对一种或多种TNF剂治疗失败或不耐受，该研究评估了upadacitinib多种剂量方案治疗16周的疗效和安全性。...

Ashutosh Jogalekar现供职于美国剑桥市的一家初创制药公司，从事药物研发的工作，专业背景是有机化学和计算化学。他从2004年起开设博客The Curious Wavefuction，并从2012年起加入成为《科学美国人》的专栏作家。果壳网在取得他的授权后，节选翻译了下面的文章。...

鉴于这些挑战，美国斯坦福大学教授Chaitan Khosla和Michael C Bassik领导的一个研究团队试图从不同的角度来解决这个问题。他们着力于提高人体的抗病毒能力，而不是直接对抗该病毒。这种方法已经取得了进展，并使该团队找到了一种药物，至少能在实验室的培养皿中，帮助人体细胞对抗两种致病病毒，而且可能对付更多种的病毒。该研究结果发表在《Nature Chemical Biology》上。...

　　此次赛诺菲公司和Regeneron公司进行的临床三期研究招募了360名患者，实验数据显示，alirocumab治疗组的LDL胆固醇水平降低了45%，同时有42%的患者LDL胆固醇水平降低至标准水平;而Zetia治疗组中这两个数字分别仅为14.6%和4%。这一结果也大大增加了alirocumab获得FDA批准的可能性。赛诺菲公司和Regeneron公司的研究人员已经将这一研究结果在美国心脏病学会上公布。而今年早些时候，安进公司开发的同类药物evolocumab也取得了出色的研究。这两种药物都是一种能够阻...

近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其实验性药物CK-2127107治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药地位（orphan drug designation）。CK-2127107由Cytokinetics与日本药企安斯泰来（Astellas）合作开发，这是一种新一代快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA），开发用于脊髓性肌萎缩症（SMA）、慢性阻塞性肺病（COPD）及其他一些与骨骼肌无力和/或疲劳相关疾病的潜在治疗。...

　　美国疾病控制及预防中心(CDC)的数据显示，在美国，皮肤癌属于被诊断人数最多的癌症，每年有将近5百万人因此而接受治疗，花费费用预计高达81亿美元。而黑色素瘤则是一种发生于皮肤黑色素细胞的癌症，在各种因皮肤癌死亡的案例中，黑色素瘤占据了多数。美国国家癌症中心估计，仅在今年就有76000人被诊断为黑色素瘤，且超过10000人将死于这种疾病。每年仅用于黑色素瘤的治疗费用，就高达33亿美元。...

　　现场一位嘉宾表示，目前抗体药有了爆发性发展，原因在于一定阶段的核心技术被突破之后，有了一些好的靶点，很多企业投入了大量资金，使得抗体药研在短时间内取得了很大进步。...

　　糖尿病一直以来都是企业界和投资界关注的重点，核心原因在于患病人群多、市场容量大、出现重磅产品频率高。根据美国CDC(疾病预防控制中心)的统计数据，美国目前有超过2900万糖尿病患者;而在国内，糖尿病流行病学调查结果显示，糖尿病总数已达9200万，其中农村4310万、城市4930万，位居全球各个国家之首。...

　　近年来，价格低廉的代购抗癌药，在网站、微博、QQ等互联网媒介上销售火爆。记者在网上搜索关键词“易瑞沙”，旋即弹出众多网站链接。一家名为“孟买印度易瑞沙代购直邮中心”的售药网站，宣传其所售印度版“易瑞沙”价格仅为专利药品“易瑞沙”的1/10，咨询、购买则需通过QQ进行。而这类药品的外包装上没有进口药品注册证号，其外包装、标签、说明书上均无中文标识。...

　　导致疟疾的寄生虫已经开发耐氯喹的能力，但国立大学(ANU)和海德堡的大学科学家已经表明，导致耐药的疟原虫蛋白质，有一个致命的弱点。...