晚期卵巢癌患者的治疗选择极其有限，因此当英国研究人员在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上宣布一款全新候选药物的1期试验阳性结果时，引起会场人员轰动并不令人感到奇怪。这款药物起初由安进子公司Onyx制药拥有，它属于一种新类型药物，它利用了叶酸进入癌细胞的能力。
伦敦癌症研究所（ICR）及皇家马斯登NHS信托基金会的研究人员在ASCO上公布了一项较大规模试验的部分数据，数据来自15名接受候选药物ONX-0801治疗的晚期卵巢癌女性。据ICR发布的数据，15名女性中有7人的肿瘤观察到有明显的缩小。
但在肿瘤表达高水平叶酸受体α的女性中结果甚至更好，据ICR称，卵巢癌上往往可以发现“数量异常多的”叶酸受体α。这种受体能够紧抓叶酸将其运送入肿瘤细胞。ONX-0801正是利用了这种机制，它通过模仿叶酸而进入到癌细胞，然后一种叫胸苷酸合成酶的。这样可导致永久性的DNA损伤，从而癌细胞。试验期间，10名肿瘤有高水平叶酸受体α的女性中有7人对这款药物有良好的应答。
研究人员报告称，试验中受试者未遭受化疗的传统副作用，如脱发及消化不良。他们认为这是因为该药物特定靶向癌细胞。主要研究者Banerji是ICR及皇家马斯登医院药品研发部门的副主任，他认为ONX-0801可能会是“卵巢癌患者的一种友善治疗药物”。“我们还开发出检测方法来筛选哪些女性可能对这款药物有应答，这使得治疗可能更具成本效益，确保其他患者可以接受替代治疗，”Banerji补充称。
据发布会称，安进是这项试验的合作方，试验得到了专业医疗保健公司BTG的投资。但很显然这款化合物（将被命名为BTG945）的未来存有疑问，因为它是在ASCO上被选择，并且可进行许可或合作。2013年安进以100亿美元收购Onyx制药时，所有人的目光都盯在了卡非佐米上，这款药物被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤。不过卡非佐米仍在为实现收购时设定的高期望值而努力，而多发性骨髓市场的竞争越来越激烈。
对于卵巢癌药物的研发，研究人员在ASCO上公布的结果喜忧参半。一项备受关注的试验正对默沙东免疫治疗药物派姆单抗与Incyte的IDO1剂Epacadostat进行联合用药测试。这一药物组合对卵巢癌的总有效率仅有8%，并且所有缓解均是部分缓解。另一对药物组合，即百时美施贵宝PD-1剂纳武单抗与Epacadostat的组合对卵巢癌没有显示出疗效。
ICR的研究人员希望推进其候选药物很快够进入更大规模的试验。“这看起来是一款非常有前景的治疗药物，有可能对卵巢癌女性有巨大的获益，”ICR CEO Paul Workman在发布会上称，“我非常希望看到它进入到后期试验。”
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